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Sep 18, 2023

Dasiglucagon erhält vorrangige Prüfung für Hypoglykämie bei angeborenem Hyperinsulinismus

Die Food and Drug Administration (FDA) hat den New Drug Application (NDA) für Dasiglucagon zur Vorbeugung und Behandlung von Hypoglykämie bei pädiatrischen Patienten ab 7 Tagen zur vorrangigen Prüfung angenommen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat den New Drug Application (NDA) für Dasiglucagon zur Vorbeugung und Behandlung von Hypoglykämie bei pädiatrischen Patienten im Alter von 7 Tagen und älter mit angeborenem Hyperinsulinismus für eine Dosierung von bis zu 3 Wochen zur vorrangigen Prüfung angenommen.

Angeborener Hyperinsulinismus (CHI) ist eine seltene genetische Erkrankung, die Neugeborene und Kinder betrifft und aufgrund der Überproduktion von Insulin zu einer anhaltenden Hypoglykämie führt. Dasiglucagon ist ein Glucagon-Analogon, das in einer gebrauchsfertigen wässrigen Lösung formuliert ist.

Die Agentur wird ihre regulatorische Überprüfung in zwei Teilen im Rahmen derselben NDA durchführen. Teil 1 bezieht sich auf die Dosierung bis zu 3 Wochen, während sich Teil 2 auf die Anwendung über 3 Wochen hinaus bezieht. Der Antrag wird durch Daten aus zwei entscheidenden Phase-3-Studien (ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT04172441 [Studie 1]; NCT03777176 [Studie 2]) und einer laufenden Langzeitverlängerungsstudie (ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT03941236) gestützt.

In Studie 1 wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Dasiglucagon zur subkutanen (SC) Infusion in einem Krankenhaus bei 12 Kindern im Alter von 7 Tagen bis 12 Monaten mit persistierendem CHI untersucht. Es wurde berichtet, dass die intravenöse (IV) Glukoseinfusionsrate (IV GIR) zu Beginn bei 15,7 mg/kg/min lag. Die Ergebnisse zeigten, dass Dasiglucagon den primären Endpunkt erreichte und den Bedarf an intravenöser Glukose im Vergleich zu Placebo um 55 % senkte. Darüber hinaus konnten 10 der 12 Kinder mindestens 12 Stunden lang von intravenöser Glukose entwöhnt werden, und 7 der 12 Kinder blieben am Ende des Versuchs ohne gleichzeitige Operation an der Bauchspeicheldrüse von intravenöser Glukose entwöhnt.

In Studie 2 wurde Dasiglucagon zur subkutanen Infusion in einer häuslichen Pflegeeinrichtung bei 32 Kindern im Alter von 3 Monaten bis 12 Jahren mit CHI untersucht. Die Ergebnisse zeigten, dass Dasiglucagon den primären Endpunkt der Reduzierung von Hypoglykämieereignissen pro Woche im Vergleich zur Standardbehandlung allein verfehlte. Allerdings reduzierte Dasiglucagon zusätzlich zur Standardbehandlung mit kontinuierlicher Glukoseüberwachung die Zeit der Hypoglykämie (definiert als Glukose <70 mg/dl) um etwa 50 % und reduzierte die Anzahl hypoglykämischer Ereignisse um etwa 40 % im Vergleich zur Standardbehandlung allein.

Das Sicherheitsprofil von Dasiglucagon wurde gut vertragen. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Hautreaktionen und Magen-Darm-Störungen.

Für diesen Antrag wurde als Zieldatum des Prescription Drug User Fee Act der 30. Dezember 2023 festgelegt.

Verweise: